Bimbo di 4 anni guarisce dal tumore, curato con cellule riprogrammate

Bimbo di 4 anni guarisce dalla leucemia grazie alla nuova riprogrammazione cellulare

Leucemia, per la prima volta in Italia bimbo di 4 anni curato con la terapia genica: cos'è

"Grazie all'infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso". Il bambino di quattro anni è stato sottoposto alla terapia rivoluzionaria al Bambin Gesù di Roma.

"Questo trattamento rivoluzionario - sottolinea il Ministro -, che prevede la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore, rappresenta un grandissimo successo per la nostra ricerca ed è il frutto di quasi 3 anni di lavoro nell'ambito di uno studio accademico promosso anche dal Ministero della Salute". Refrattario a ogni altra terapia, il piccolo è stato infatti trattato con un'infusione di cellule che dopo essere state prelevate dall'organismo sono state riprogrammate nei laboratori e re-immessse. A nulla erano serviti i trattamenti tradizionali di chemioterapia e trapianto di midollo osseo, cui erano seguite altrettante ricadute. La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nellambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. Si tratta dei linfociti T degli stessi pazienti in cura, che una volta prelevati vengono modificati geneticamente in laboratorio utilizzando specifici virus che li forniscono di recettori diretti contro antigeni tumorali, e che di fatto ne potenziano sostanzialmente l'attività anticancro.

I linfociti del piccolo paziente, affetto da leucemia linfoblastica acuta, sono stati dunque manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. Ad eseguirla per la prima volta erano stati i ricercatori dell'Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia, dove la piccola era ricoverata.

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"Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA), l'agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica". Le terapie convenzionali non avevano portato alcun successo. "È la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti".

"Siamo riusciti in tempi record a creare un'Officina farmaceutica - evidenzia Dallapiccola - a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione". Negli ultimi esami fatti nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. "Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale". È una delle terapie più innovative riservate ai tumori del sangue, in adulti e bambini, con una malattia in stadio avanzato. Ed il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, afferma, "ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l'atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia".

IL COMMENTO DEL MINISTRO LORENZIN - "Un caloroso e sincero plauso ai medici e ai ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù per il successo dello straordinario trattamento innovativo", ha commentato il ministro della Salute, Beatrice Lorenzin.

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