Due bambini tornano a vedere grazie alla terapia genica

Caserta, due bimbi piccoli riacquistano la vista grazie alla terapia genica

Eccellenza a Caserta. Due fratellini recuperano la vista grazie a una nuova terapia mai eseguita prima

I risultati ottenuti sono stati presentati questa mattina a Napoli, proprio tra le mura dell'ateneo, dalla direttrice della Clinica Oculistica, Francesca Simonelli. Grazie alla nuova terapia genica sviluppata da Novartis e sottoposta ai due bambini dalla clinica oculistica, questo farmaco, in grado di fornire una copia funzionante di questo gene dopo una singola somministrazione, ha reso possibile il recupero della vista dei pazienti. Si tratta dei primi due casi in Italia. La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia genica denominata 'Luxturna' (Voretigene neparvovec) fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti. Sia perché si presenta con frequenza elevata, pur essendo malattia rara, sia perché fortemente invalidante sul piano della formazione scolastica e dell'inserimento nel mondo del lavoro.

I due ragazzini erano affetti da una forma particolare di distrofia retinica ereditaria.

La terapia genica è una tecnologia che usa il DNA come se fosse una sostanza farmaceutica.

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E' un miracolo della scienza quello andato in scena a Caserta, nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli". Nel tempo avremo un altro centro, magari due.

Il trasferimento del gene avviene grazie a vettori che possono essere non virali oppure di origine virale.

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